Programme d'accès précoce et compassionnel

Au sein de l'UE, dans certains cas, les États membres (EM) peuvent autoriser l'utilisation de médicaments n’ayant pas encore reçu d'autorisation de mise sur le marché (AMM) mais faisant l'objet d'essais cliniques ou bien dont la procédure de demande d'AMM est en cours. 
Ces cas sont exceptionnels et ne sont généralement possible que lorsqu’il n’existe pas de traitement approprié disponible pour le patient. 
La mise à disposition de médicaments non autorisés peut ainsi se faire par le biais de différents types de "programmes d'accès précoce ou compassionnel", nécessitant une approbation réglementaire au niveau national. 
Il convient de noter que dans de nombreux cas, le programme d’accès précoce ou compassionnel sera spécifique au médicament et que sa mise en œuvre pourra varier d’un État membre à l’autre. 
Ces programmes d’accès précoce ou compassionnel sont réglementés au niveau national et suivent généralement des procédures d'enregistrement nationales spécifiques.

Programme d’accès précoce

L'accès précoce permet l'utilisation d'un médicament non autorisé dans des conditions strictes pour un groupe de patients souffrant d'une maladie pour laquelle il n'existe pas de traitement autorisé satisfaisant et qui ne peut pas être inclus dans un essai clinique.
Conformément à l'article 83 du Règlement (CE) n° 726/2004, les médicaments sans AMM peuvent être mis à disposition, pour des raisons compassionnelles, à un groupe de patients souffrant d'une maladie invalidante, chronique ou grave, ou d'une maladie considérée comme mettant la vie en danger, ces patients ne pouvant pas être traités de manière satisfaisante par un médicament autorisé dans l'Union européenne. 
Le médicament concerné doit soit avoir fait l'objet d'une demande d'autorisation de mise sur le marché centralisée, conformément à l'article 6 du Règlement (CE) n° 726/2004, soit être en cours d'essais cliniques dans l'Union européenne ou ailleurs.
Les programmes d’accès précoce relèvent de la juridiction nationale et, dans la plupart des États membres, des autorités nationales compétentes. 
L'autorité nationale compétente de l'État membre décide si un tel programme répond à un besoin médical non satisfait en fonction de ses pratiques cliniques et des alternatives disponibles. 
Certains États membres ont une longue tradition de programmes d'accès précoce, tandis que d'autres ont des dispositions différentes dans leur législation nationale. 
L'accès précoce ne doit pas être confondu avec les dispositifs d’accès compassionnel, qui relèvent de la responsabilité directe de médecins et sont menés sur une base individuelle.

Dispositif d’accès compassionnel

Alors que l’accès précoce est une option thérapeutique permettant l'utilisation d'un médicament non autorisé pour des patients atteints d'une maladie pour laquelle il n'existe pas de traitement autorisé satisfaisant ou qui ne peuvent pas participer à un essai clinique, l'accès compassionnel est la mise à disposition de médicaments non autorisés en réponse à des demandes non sollicitées d’un médecin traitant pour des patients individuels.
Selon l'article 5 de la Directive 2001/83/CE, ‘Un État membre peut, conformément à la législation en vigueur et en vue de répondre à des besoins spéciaux, exclure des dispositions de la présente directive les médicaments fournis pour répondre à une commande loyale et non sollicitée, élaborés conformément aux spécifications d'un praticien agréé et destinés à ses malades particuliers sous sa responsabilité personnelle directe’.
Certains éléments sont communs avec les programmes d’accès précoce. Par exemple, selon cette définition, les "besoins spéciaux" peuvent être interprétés comme équivalent à "une maladie invalidante, chronique ou grave, ou une maladie considérée comme mettant la vie en danger, et où les patients ne peuvent pas être traités de manière satisfaisante par un médicament autorisé ", comme indiqué à l'article 83 du Règlement (CE) n° 726/2004.
Toutefois, la nécessité de "faire l'objet d'une demande d'autorisation de mise sur le marché centralisée (...) ou en cours d’essais cliniques" dans l'Union européenne ou ailleurs, n’est pas une exigence pour les demandes d’accès compassionnel contrairement aux demandes d’accès précoce, comme expliqué ci-dessus.
Ainsi, cette terminologie couvrirait tout accès à un médicament non autorisé quel que soit le stade de son développement, à condition qu'il ne soit pas mis à disposition dans le cadre d'un accès précoce. La décision est prise au cas par cas. Cet article ne s'applique pas à l'utilisation ‘off-label‘ de médicaments autorisés.